¿Cuál es la medicina más cara del mundo? La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó una terapia para tratar la hemofilia B en adultos. La misma tendrá un costo de 3.5 millones de dólares por dosis.
Hemgenix es una terapia génica para adultos que padecen hemofilia B, una enfermedad rara, la cual hace que las personas sean vulnerables a las hemorragias en las articulaciones, músculos y órganos internos, ya que no producen la proteína necesaria para desarrollar coágulos sanguíneos.
Hasta el momento, los tratamientos para esta afección incluyen infusiones profilácticas de por vida de factor IX, mismas que reemplazan o complementan los niveles bajos de coagulación de la sangre.
En su caso, Hemgenix, desarrollada por CSL Behring, está diseñada para ser una dosis única.
De acuerdo con el comunicado de la farmacéutica, la hemofilia B es un trastorno hermorrágico poco frecuente causado por un defecto en un solo gen, cuyo resultado es una producción insuficiente del factor IX, la proteína que ayuda a la formación coágulos de sangre.
Los tratamientos para la hemofilia B de moderada a grave incluyen infusiones profilácticas de terapia de reemplazo de factor IX para reemplazar o complementar temporalmente los niveles bajos de factor de coagulación sanguínea y, si bien estas terapias son efectivas, las personas con hemofilia B deben cumplir con estrictos programas de infusión de por vida.
CSL Behring
La nueva terapia hará que las personas que viven con este trastorno genético produzcan su propio factor IX, lo que puede reducir el riesgo de hemorragia.
La empresa responsable del tratamiento informó que el precio del Hemgenix será de 3.5 millones de dólares tras recibir la aprobación de las autoridades.
En este sentido, el Instituto de Revisión Clínica y Económica, organización que analiza el valor de los medicamentos y otros productos médicos confirmó a CNN que se trata de la terapia más cara del mundo.
